• 普那利单抗是中国首款获批开展MAS治疗临床研究的高亲和力GM-CSF抗体，此次被纳入突破性治疗品种名单，有望填补该领域国内外治疗空白
• 普那利单抗2期临床研究中，所有可评估患者在8周内达到临床应答，并显著减少激素用量，展现出优异的疗效和安全性
• 公司将加速普那利单抗的关键性临床研究，以期尽早为MAS这一高致死率疾病患者带来曙光

中国杭州 – 2024年9月20日 – 天境生物（以下简称"天境"或"公司"），一家聚焦于自身免疫疾病和肿瘤领域创新生物药开发、生产和合作商业化的全产业链生物科技公司，今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）授予由公司自主开发的创新高亲和力GM-CSF抗体普那利单抗（又称“plonmarlimab”或“TJM2”）突破性治疗品种认定，适应症为治疗风湿免疫性疾病相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（又称“巨噬细胞活化综合征”或“MAS”）。

巨噬细胞活化综合征（Macrophage Activation Syndrome，MAS）是一种致死率很高的自身免疫性疾病，典型临床症状包括持续高热、肝脾肿大、中枢神经系统功能紊乱及出血性症状¹。若未能及时识别，MAS可能演变为多器官衰竭，导致患者死亡²。由于缺乏特异性的临床症状和实验室指标，MAS早期诊断困难，治疗负担沉重³。目前，中国乃至全球尚无获批用于MAS治疗的创新药物⁴。现有以激素为主的治疗方案疗效有限且副作用显著，该领域存在大量亟待满足的医疗需求。

此次突破性治疗品种认定基于普那利单抗治疗MAS患者的2期临床研究（临床试验登记号：CTR20230579）所取得的积极临床结果。该研究是一项开放性、单臂、多中心临床研究，旨在评估普那利单抗在MAS患者中的安全性、耐受性和有效性。在12例疗效可评估的、经3天大剂量激素冲击治疗效果不佳的MAS患者中，结果显示：

• 疗效：所有患者在接受普那利单抗治疗8周后均获得了临床应答；
• 激素减量：所有患者的激素用量减少了至少50%；
• 安全性：治疗耐受性良好，大多数不良事件为1级，未观察到剂量限制性毒性。

天境生物创始人、董事长臧敬五博士表示：“普那利单抗获得突破性治疗品种认定是天境全球自免管线的一个重要里程碑。作为中国首款获批开展MAS治疗临床试验的高亲和力GM-CSF抗体，普那利单抗展现出了令人鼓舞的临床结果，凸显了其在MAS乃至更多自免疾病领域的创新价值。此次认定将大大加速我们关键性临床研究的进程，我们将全力以赴为MAS患者尽早带来这一革新性疗法。”

根据2020年7月1日起施行的《药品注册管理办法》，突破性治疗品种认定被列为药品加快上市注册程序之一。获此认定的药品在临床试验期间将享有更多沟通机会，并能更快获得监管反馈。这有助于提高研发成功率，缩短新药研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。

1. Experimental and therapeutic medicine 22: 904, 2021

2. Nature Reviews Rheumatology. Mar 2021 ;17 :146-157

3. 儿童风湿性疾病相关巨噬细胞活化综合征诊断与治疗专家共识意见.2020

4. 中国噬血细胞综合征诊断与治疗指南.2020

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关于普那利单抗

普那利单抗是一款天境生物自主开发的抗人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）的中和抗体。GM-CSF是一种重要的细胞因子，在自身免疫性疾病的慢性炎症和损伤中发挥重要作用。GM-CSF可使巨噬细胞极化为促炎性M1表型，并可诱导包括其他促炎性因子如TNF、IL-1、IL-6、IL-12和IL-23在内的炎性连锁反应。有证据显示GM-CSF在多种自身免疫性疾病的发病和进展中起到至关重要的作用。

普那利单抗具有高亲和力，可特异性结合GM-CSF，并能阻断GM-CSF与其受体结合，从而阻断下游的信号传导和靶细胞激活。因此，它可以有效地抑制巨噬细胞、中性粒细胞和树突细胞介导的炎症反应，从而减少组织炎症和损伤。

关于天境生物

天境生物（TJ Biopharma）是一家聚焦于自身免疫疾病与肿瘤领域创新疗法的生物科技公司，致力于通过前沿创新为全球患者带来突破性治疗手段。公司立足中国、放眼全球，依托全产业链闭环优势和成熟且差异化的产品管线，形成多元化、可持续的收入模式。凭借在研发端、生产端、和交易端的核心竞争力，公司正朝着成为一家国际化创新生物制药企业的目标全速迈进。如需了解更多信息，请访问TJBio.com。